El empleo del Índice de cambio clínicamente significativo para evaluar resultados de tratamientos. Ventajas y desventajas
Daniel Serrani.
Psiquiatra, geriatra, Doctor en Psicología, Mg Salud Mental, presidente honorario del capítulo de Investigación en Psiquiatría de APSA
En líneas generales los términos significación estadística y significación clínica, aunque parecidos, se refieren a hechos diferentes. La significación estadística implica probabilidad de que un evento no ocurra al azar, y la significación clínica mide la intensidad práctica del cambio. Este punto ha cobrado importancia en los últimos tiempos a raíz de la crisis de replicabilidad de los estudios científicos. Muchas revistas científicas le han otorgado demasiada importancia a la significación estadística que en ocasiones solo cobra escasa relevancia práctica. El modelo de Jacobson-Truax (1991) calcula la significación clínica por medio de dos conceptos paralelos: el cambio clínicamente significativo (CCS) y el índice de cambio confiable (ICC). Para observar un cambio clínicamente significativo, los resultados de los pacientes deben exceder los valores observados en población general, y permite que los pacientes se desplacen de la población disfuncional a la funcional. Para ello se debe cumplir uno de los 3 siguientes puntos:
- cambio de pre a post ≥ 2 desviaciones estándar (DE) de la media; es utilizado cuando no se dispone de datos normativos, estimando media y desvío estándar con datos de la muestra clínica (o población disfuncional).
- el cambio desplaza al paciente dentro de 2 DE de la media de una muestra normativa, utilizado cuando se dispone de datos normativos sobre la distribución de puntajes de la población funcional. Los puntajes post deben situarse dentro del intervalo que comienza en el punto de corte representado por la media menos 2 DE de la población.
- el cambio desplaza al paciente a un punto medio entre las medias de una distribución funcional y una disfuncional luego del tratamiento. Utilizado cuando se dispone de datos normativos sobre la distribución de los puntajes de la población funcional y de la disfuncional; el puntaje final del individuo deberá situarlo arriba del punto definido por la media más 2 DE de población disfuncional y arriba de la media menos 2 DE de la población funcional.
Basados en estos dos criterios los pacientes se clasifican como: a) recuperados (pasan el punto de corte y el ICC), mejorados (pasan el ICC, pero no el punto de corte), sin cambios (no pasan ninguno de los dos criterios), o deteriorados (pasan el ICC en dirección negativa).
Para el cálculo del ICC es necesario conocer los puntajes pre y post tratamiento de cada individuo y el valor del error estándar de la diferencia, de acuerdo con la fórmula:
ICC= (pre-post)/EPdif
Donde EPdif = error estándar de la diferencia, EPdif = DP1√2√1-r; DP1 = Desvío estándar pre tratamiento o test (del grupo o del individuo); r = Índice de confiabilidad del instrumento de medida.
A partir del cálculo del ICC son considerados los siguientes parámetros: ICC >1,96 es definido como Cambio Positivo Confiable; ICC <-1,96 se refiere a Cambio Negativo Confiable; y valores de ICC entre -1,96 y 1,96 se define como Ausencia de Cambio. Para delimitar el intervalo de confianza de la significancia clínica se utiliza la fórmula:
PC ± 1,96 x (DP ÷ √n)
Donde PC = Punto de corte calculado para alguno de los criterios (a, b, c); DE = Desvío estándar pre de población clínica; n = Número de participantes.
“Chicago”, Daniel Stecher. Foto 2019
Para aclarar el tema vamos a proponer un ejemplo. Suponemos que tenemos 5 pacientes en tratamiento por problemas de agresividad y queremos evaluar su propensión a conductas agresivas en una escala de 0 a 100, siendo 100 la mayor agresividad y 0 la ausencia de esta. Esperamos obtener puntajes posteriores al tratamiento menores que al inicio, es decir que el programa de tratamiento debiera lograr que los pacientes fueran menos agresivos de. Obtenemos los siguientes resultados (tabla 1):
Tabla 1. Puntajes pre post y diferencia para tratamiento de agresión
Cuatro tienen una mejora real (diferencia >1,96) excepto Alberto que tiene aumento de agresividad, pero con ICC de 0 posiblemente por error de medición. La t de student de una cola informa valor t(4)=2.98, p=0.034, y un tamaño de efecto d de Cohen= 3. El valor de p representa probabilidad de resultado terapéutico si se asume como verdadera la hipótesis nula. Si p=0.034, significa que hay chance del 3.4% de que cualquier diferencia observada resulte del azar. El tratamiento arroja resultados estadísticamente significativos, ¿pero también lo son clínicamente? ¿El tratamiento es capaz de reducir el nivel de agresión (o cualquier rasgo clínico que estemos midiendo, esquizofrenia, paranoia, obsesión, adicción) haciéndolo similar a una población no clínica (normal)? El ICC nos demuestra cuánto y en qué dirección ha cambiado un paciente y si tal cambio es clínicamente confiable. La distribución de las poblaciones clínica y no clínica se puede graficar como dos curvas de Bell (fig. 1); supongamos que la población no clínica (normal) tiene media M= 40 y DE=10 y la población clínica tiene media M= 80 y DE=10, el punto de corte más sencillo sería el punto medio entre ambas medias, graficado con una línea vertical en x= 50
Figura 1. Distribución poblacional y puntajes de Juan y Carlos con punto de corte para significación clínica
Al graficar los resultados terapéuticos de Juan y Carlos, el primero se desplaza hacia la población no clínica, en tanto el segundo, aun mejorando, sigue permaneciendo cerca de la población clínica. A pesar de que ambos tienen un cambio estadísticamente significativo, sólo uno muestra un cambio strong>clínicamente confiable. Si combinamos esta información en un gráfico con puntajes de agresividad pre y post tratamiento (fig. 2) veremos una línea diagonal mostrando los puntos de no cambio. Cualquier persona encima o debajo de la diagonal muestra un aumento o disminución, respectivamente, en el rasgo de agresividad.
Figura 2. Puntajes pre y post con límites de variación y punto de corte para significación clínica
El área gris alrededor de la línea de no cambio muestra puntajes de cambio no confiables, que podrían ser debidos a variaciones en la medición. Las áreas blancas encima y debajo del área diagonal gris representan aumentos o disminuciones estadísticamente significativos en el rasgo de agresión. Los puntos por encima y debajo de la línea horizontal de significación clínica reflejan cambios clínicamente no significativos y significativos respectivamente. Alberto mostró aumento de agresión (encima de la diagonal) pero no confiable (área gris). Carlos tuvo reducción de agresión (debajo de la diagonal y área blanca) pero la diferencia no fue clínicamente significativa (en la horizontal). Sin embargo, Tomas, Juan y Pedro mostraron reducciones confiables (debajo de la diagonal en el área blanca), clínicamente significativos (debajo de la horizontal).
En tanto la significación estadística permite verificar que en el grupo de pacientes ocurrió un cambio terapéutico, solo el ICC nos permite evaluar críticamente quiénes y cómo se beneficiaron en forma práctica de la intervención.
Ventajas y desventajas del ICC
Una ventaja del ICC es la posibilidad de aplicarlo en muestras pequeñas, siguiendo a cada participante a través de las diversas etapas del estudio. También permite identificar los pacientes con variaciones marginales o de dirección inusual. El ICC se puede usar como indicador de la pertenencia de sujetos a categorías específicas en estudios cuasi experimentales. Si el investigador está interesado en determinar qué factores llevaron a los participantes a responder de determinada manera, los puntajes de ICC agrupan a las personas entre los que muestran aumento, decremento o ningún cambio. Estos grupos serían usados luego como variables categóricas en análisis típicos, dando una fundamentación para la pertenencia categorial más allá de los puntos de corte arbitrarios tales como cuartiles.
Las desventajas del ICC serían la necesidad de contar con medias poblacionales de comparación y desviaciones estándar además de la confiabilidad del instrumento empleado. Esto requiere contar con escalas de salud mental con datos normativos poblacionales locales para las cuales se pueda contar con datos de confiabilidad test-re test o de otro tipo.
“La sala de espera” 2015 Clara Mirta Groshaus, óleo 70 x 50